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《孤儿药法案》实施38年,FDA授出5808项孤儿药资格,批准952项
亨廷顿氏病、神经纤维瘤、杜氏肌营养不良、成骨不全症、马凡氏症、布鲁顿无丙种球蛋白血症、先天性肾上腺发育不全、早衰、无法入睡、一夜白头、异食癖、外国口音综合征……上述疾病虽然发病机制
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